Способы и композиции для лечения фенилкетонурии - RU2009148036A

Реферат

1. Способ лечения субъекта, страдающего фенилкетонурией, причем способ включает введение одного или нескольких из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы субъекту в условиях, эффективных для доставки фенилаланин-4-гидроксилазы и/или фенилаланинаммиаклиазы в тонкий кишечник субъекта. ! 2. Способ по п.1, дополнительно включающий введение пептидазы субъекту в условиях, эффективных для доставки пептидазы в желудок и/или тонкий кишечник субъекта. ! 3. Способ по п.2, где пептидаза представляет собой одну или несколько дипептидаз. !4. Способ по п.2, где пептидазу вводят одновременно или последовательно с одной или обеими из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы. ! 5. Способ по п.2, где пептидазу и одну или обе из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы вводят в отдельных составах или в одном составе. ! 6. Способ по п.5, где составы покрыты растворяющимся в кишечнике покрытием. ! 7. Способ по п.5, где одну или обе из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы включают в состав с растворяющимся в кишечнике покрытием в качестве одного состава или отдельных составов. ! 8. Способ по п.5, где составы представляют собой составы с замедленным высвобождением. ! 9. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой полноразмерную или укороченную рекомбинантную фенилаланин-4-гидроксилазу. ! 10. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой фенилаланин-4-гидроксилазу млекопитающего. ! 11. Способ по п.10, где млекопитающим является человек. ! 12. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза является тиолированной в области, богатой серином/треонином/тирозином. ! 13.