Изготовление активных высокофосфорилированных лизосомальных ферментов сульфатаз человека и их применение - RU2010134412A

Реферат

1. Рекомбинантный лизосомальный фермент сульфатаза человека или его биологически активный фрагмент, мутант, вариант или производное, продуцированные клеткой линии CHO группы комплементации END3 или ее производным, где указанная клетка CHO группы комплементации END3 или ее производное экспрессируют рекомбинантный модифицирующий сульфатазу фактор 1 (SUMF1) человека, и где указанный рекомбинантный лизосомальный фермент сульфатаза или его биологически активный фрагмент, мутант, вариант или производное обладают высоким уровнем активации и высоким уровнем фосфорилирования. ! 2. Рекомбинантный лизосомальный фермент сульфатаза человека или его биологически активный фрагмент, мутант, вариант или производное по п.1, где указанный рекомбинантный лизосомальный фермент сульфатаза выбран из группы, состоящей из арилсульфатазы A (ARSA), арилсульфатазы B (ARSB), идуронат-2-сульфатазы (IDS), сульфамидазы/гепарин-N-сульфатазы (SGSH), N-ацетилглюкозамин-сульфатазы (G6S) и N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазы (GALNS). ! 3. Рекомбинантный фермент N-ацетилгалактозамин-β-сульфатаза (GALNS) человека или его биологически активный фрагмент, мутант, вариант или производное, продуцированные клеткой CHO группы комплементации END3 или ее производным, где указанная клетка CHO группы комплементации END3 или ее производное экспрессируют рекомбинантный модифицирующий сульфатазу фактор 1 (SUMF1) человека, и где указанная рекомбинантная GALNS человека обладает высоким уровнем активации и высоким уровнем фосфорилирования. ! 4. Фермент по любому из пп.1-3, где указанная клетка CHO группы комплементации END3 или ее производное представляет собой клеточную линию G71 или производное G71. ! 5. Сп