Генная терапия бокового амиотрофического склероза и других заболеваний спинного мозга - RU2008152821A

Реферат

1. Способ доставки трансгенного продукта в спинной мозг пациента, предусматривающий: ! введение рекомбинантного нейротрофического вирусного вектора, содержащего указанный трансген, по меньшей мере в один желудочек головного мозга, в результате чего указанный трансген экспрессируется и экспрессированный белковый продукт доставляется в спинной мозг. ! 2. Способ по п.1, в котором вирусный вектор представляет собой AAV вектор. ! 3. Способ по п.1, в котором вирусный вектор представляет собой AAV4. ! 4. Способ по п.1, в котором трансгеном является IGF-1. !5. Способ по п.1, в котором вирусный вектор вводят путем прямой инъекции в желудочек головного мозга. ! 6. Способ по п.1, в котором вирусный вектор вводят путем прямой инъекции в боковой желудочек головного мозга. ! 7. Способ по п.1, в котором вирусный вектор вводят путем прямой инъекции в четвертый желудочек головного мозга. ! 8. Способ по п.1, в котором пациент страдает боковым амиотрофическим склерозом. ! 9. Способ доставки IGF-1 в спинной мозг пациента с боковым амиотрофическим склерозом, предусматривающий: ! введение рекомбинантного AAV4 вирусного вектора, содержащего трансген, кодирующий IGF-1, по меньшей мере в один желудочек головного мозга, выбранный из группы, состоящей из бокового желудочка и четвертого желудочка, в результате чего указанный трансген экспрессируется и IGF-1 доставляется в спинной мозг. ! 10. Способ лечения нарушения функции двигательных нейронов у пациента, предусматривающий введение рекомбинантного нейротрофического вирусного вектора, содержащего терапевтический трансген, по меньшей мере в один желудочек головного мозга, в результате чего указанный трансген экс�