Векторы генной терапии адренолейкодистрофии и адреномиелонейропатии - RU2014100160A
Код документа: RU2014100160A
Реферат
1. Вектор, включающий:(a) левый (5′) ретровирусный LTR;(b) центральный полипуриновый участок/флэп ДНК (cPPT/FLAP);(c) ретровирусный, регулирующий экспортирование элемент;(e) промотор, активный в клетке микроглии, функционально связанный с полинуклеотидом, кодирующим полипептид АТФ-связывающего кассетного транспортера подсемейства D (ALD), члена 1 (ABCD1), и(f) правый (3′) ретровирусный LTR;причем указанный вектор не включает посттранскрипционный регуляторный элемент вируса гепатита сурка (WPRE).2. Вектор по п.1, где указанный вектор представляет собой лентивирусный вектор.3. Вектор по п.2, где указанный лентивирус представляет собой ВИЧ.4. Вектор по п.2, где указанный лентивирус представляет собой ВИЧ-1.5. Вектор по п.1, где промотор в 5′-LTR заменен гетерологичным промотором.6. Вектор по п.5, где указанный гетерологичный промотор представляет собой промотор цитомегаловируса (CMV), промотор вируса саркомы Рауса (RSV) или промотор вакуолизирующего обезьяньего вируса (SV40).7. Вектор по п.5, где указанный гетерологичный промотор представляет собой промотор CMV.8. Вектор по п.1, где указанные 5′-LTR или 3′-LTR представляют собой лентивирусный LTR.9. Вектор по п.1, где указанные 5′-LTR и 3′-LTR представляют собой лентивирусные LTR.10. Вектор по п.8 или 9, где указанный лентивирус представляет собой ВИЧ-1.11. Вектор по п.10, где указанный 3′-LTR включает одну или более модификаций.12. Вектор по п.10, где указанный 3′-LTR включает одну или более делеций.13. Вектор по п.10, где указанный 3′-LTR представляет собой LTR самоинактивирующегося вектора.14. Вектор по п.1, где указанный ретровирусный, регулирующий экспортирование элемент представляет собой Rev-чувствительный регуляторный элемент (RRE).15. Ве�
