Фармацевтическая композиция для лечения побочных действий посредством приема шпигельмеров - RU2011136531A

Реферат

1. Применение L-рибозима для получения фармацевтической композиции.2. Применение по п.1, причем L-рибозим способен расщеплять L-PHK в участке последовательности-мишени L-РНК.3. Применение L-рибозима, который способен расщеплять L-РНК в участке последовательности-мишени L-РНК, для получения фармацевтической композиции для лечения нежелательных физиологических побочных реакций на основе введения терапевтической молекулы, содержащей L-РНК.4. Применение L-рибозима для получения фармацевтической композиции для лечения или профилактики заболеваний, которые сопровождаются сверхэкспрессией, по меньшей мере, одного эндогенного гена, причем L-рибозим способен расщеплять последовательность-мишень эндогенной D-РНК-мишени, кодирующей ген.5. Применение по п.3, причем терапевтическая молекула состоит из L-РНК, в частности представляет собой двухспиральную L-PHK, например шпигельмер.6. Применение по п.3, причем терапевтическая молекула содержит один ковалентно связанный с L-РНК аптамер или ковалентно связанное с ним антитело.7. Применение по одному из пп.3-5, 6, причем фармацевтическая композиция содержит L-рибозим, по меньшей мере, в дозе, которая соответствует дозе введения L-PHK, преимущественно в дозе, которая соответствует от 2- до 100-кратной, преимущественно от 2- до 20-кратной дозе введения L-РНК.8. Применение по одному из пп.3-6, причем L-рибозим представляет собой рибозим типа «головки молотка» (hammerhead).9. Применение по одному из пп.3-6, причем фармацевтическая композиция дополнительно содержит одну нуклеиновую кислоту, в частности от 5- до 20-мер, которая способна расплавлять двухспиральную D-РНК или L-РНК в участке последовательности-мишени.10. Ф