Применение hsp70 в качестве регулятора ферментативной активности - RU2014116069A

Реферат

1. Применение биоактивного средства, способного повышать внутриклеточную концентрацию Hsp70 путем усиления экспрессии гена Hsp70, отличающееся тем, что биоактивное средство представляет собой производное гидроксиламина, для лечения лизосомной болезни накопления.2. Применение по п. 1, где указанное биоактивное средство способно усиливать экспрессию гена Hsp70 при сопутствующем стрессе.3. Применение по п. 1, где указанное производное гидроксиламина представляет собой бимокломол или его структурный аналог.4. Применение по п. 1, где указанное производное гидроксиламина выбрано из группы, состоящей из аримокломола, BRX-220, BRX-345, бимокломола, BRLP-42 и BGP-15.5. Применение по п. 1, где указанное производное гидроксиламина представляет собой аримокломол (BRX-220 или BRX-345).6. Применение по п. 1, где указанное биоактивное средство составлено в виде фармацевтической композиции, дополнительно содержащей фармацевтически приемлемый носитель.7. Применение по п. 1, где указанное лечение является профилактическим, терапевтическим, излечивающим или смягчающим.8. Применение по п. 1, где указанная лизосомная болезнь накопления выбрана из группы, состоящей из болезни Ниманна-Пика, болезни Фарбера, болезни Краббе, болезни Фабри, болезни Гоше, сиалидоза, метахроматической лейкодистрофии и дефицита сапозинов.9. Применение по п. 8, где указанная болезнь Ниманна-Пика выбрана из группы, состоящей из болезни Ниманна-Пика типа A, болезни Ниманна-Пика типа B, болезни Ниманна-Пика типа C и болезни Ниманна-Пика типа D.10. Применение по п. 1, где указанная лизосомная болезнь накопления представляет собой болезнь накопления липидов (или липидоз).11. Применение по п. 10, где указ