Применение hsp70 в качестве регулятора ферментативной активности - RU2011102781A

Реферат

1. Применение Hsp70 или его функционального фрагмента или варианта для производства лекарственного средства для лечения лизосомной болезни накопления. ! 2. Применение по п.1, где указанный Hsp70 или его функциональный фрагмент или вариант обладает 100% гомологией с белком Hsp70 дикого типа. ! 3. Применение по п.1, где указанный Hsp70 или его функциональный фрагмент или вариант обладает от 99,9 до 95% гомологией, например от 95 до 90% гомологией, такой как от 90 до 85% гомологией, например от 85 до 80% гомологией, такой как от 80 до 75% гомологией, например от 75 до 60% гомологией с белком дикого типа. !4. Применение по п.1, где указанный Hsp70 или его функциональный фрагмент или вариант представляет собой Hsp70. ! 5. Применение по п.4, где указанный Hsp70 представляет собой полноразмерный Hsp70. ! 6. Применение по п.1, где указанный Hsp70 или его функциональный фрагмент или вариант содержит весь или часть АТФазного домена Hsp70. ! 7. Применение по п.1, где указанный Hsp70 или его функциональный фрагмент или вариант содержит триптофан в аминокислотном положении 90 АТФазного домена Hsp70. ! 8. Применение по п.1, где указанная лизосомная болезнь накопления выбрана из группы, состоящей из болезней Ниманна-Пика, Фарбера, Краббе, Фабри, Гоше, сиалидоза, метахроматической лейкодистрофии и дефицита сапозинов. !9. Применение по п.1, где указанная лизосомная болезнь накопления является болезнью Ниманна-Пика типа A или типа B. ! 10. Применение по п.1, где указанную лизосомную болезнь накопления характеризуют как обладающую остаточной ферментативной активностью дефектного фермента, вовлеченного в патологию заболевания. ! 11. Применение по п.10, где указанная остаточная ферментативная активность �