Варианты сульфамидазы (sgsh), векторы, композиции и способы, и применения для лечения мукополисахаридоз типа iiia (mps iiia) - RU2019140862A
Код документа: RU2019140862A
Формула
1. Композиция для лечения воспалительных заболеваний мочеполовых путей, где композиция содержит, в комбинации и в эффективном количестве каждое:
(a) по меньшей мере одно из сульфата хондроитина и физиологически совместимой соли сульфата хондроитина в концентрации (4,5±0,5) мг/мл, в качестве компонента (а);
(b) по меньшей мере одну из гиалуроновой кислоты и физиологически совместимой соли гиалуроновой кислоты в концентрации (16±1,6) мг/мл, в качестве компонента (b);
(c) дигидрофосфатную/моногидрофосфатную буферную систему, в качестве компонента (с));
где значение рН композиции установлено в диапазоне от 6,1 до 7,9.
2. Композиция по п. 1, где воспалительные заболевания мочеполовых путей выбраны из воспалительных заболеваний мочевого пузыря и цистита.
3. Композиция по п. 1 или 2, где каждое из сульфата хондроитина и физиологически совместимой соли сульфата хондроитина имеет среднечисленную молекулярную массу Mn в диапазоне от 2 кДа до 200 кДа; и, где каждое из сульфата хондроитина и физиологически совместимой соли сульфата хондроитина имеет средневесовую молекулярную массу Mw в диапазоне от 10 кДа до 200 кДа.
4. Композиция по любому из предшествующих пунктов, где каждая из гиалуроновой кислоты и физиологически совместимой соли гиалуроновой кислоты имеет среднечисленную молекулярную массу Mn в диапазоне от 10 кДа до 300 кДа; и где каждая из гиалуроновой кислоты и физиологически совместимой соли гиалуроновой кислоты имеет средневесовую молекулярную массу Mw в диапазоне от 10 кДа до 500 кДа.
5. Композиция по любому из предшествующих пунктов, где композиция содержит дигидрофосфатную/моногидрофосфатную буферную систему в общей концентрации дигидрофосфатной/моногидрофосфатной буферной системы (1,75±1,65) мг/мл; и где композиция содержит дигидрофосфатную/моногидрофосфатную буферную систему в соотношении массы дигидрофосфата к моногидрофосфату в диапазоне от 2:1 до 1:100; и где дигидрофосфатная/моногидрофосфатная буферная система присутствует и имеет форму буферной системы NaH2 (PO4)/Na2H (PO4).
6. Композиция по любому из предшествующих пунктов, где композиция дополнительно содержит по меньшей мере один физиологически совместимый электролит, в качестве компонента (d).
7. Композиция по п. 6, где композиция содержит электролит в концентрации (8±6) мг/мл; и где электролит представлен в форме соли щелочного металла.
8. Композиция по любому из предшествующих пунктов, где композиция, в форме, готовой для применения, присутствует в объеме композиции (50±10) мл.
9. Композиция по любому из предшествующих пунктов, где композиция, в форме, готовой для применения, представлена с количеством активного ингредиента компонента (а) (225±25) мг и с количеством активного ингредиента компонента (b) (800±80) мг.
10. Устройство для хранения и введения, для инстилляции или местного введения в мочеполовую область, содержащее композицию по любому из пп. 1-9.
11. Устройство для хранения и введения по п. 10, содержащее шприц, содержащий композицию по любому из пп. 1-9.
12. Устройство для хранения и/или введения по п. 10 или 11,
где композиция имеет количество активного ингредиента компонента (а) (225±15) мг,
где композиция имеет количество активного ингредиента компонента (b) (800±60) мг,
где композиция содержит компонент (с) в общем количестве (87,5±85) мг,
где композиция содержит компонент (d) в количестве (400±300) мг.
13. Набор, в форме системы для инстилляции, для инстилляции в мочеполовую область, содержащий:
(i) по меньшей мере одно устройство для хранения и введения по любому из пп. 10-12,
(ii) по меньшей мере одно устройство для инстилляции, пригодное для присоединению к устройству для хранения и введения.
14. Набор по п. 13, где композиция присутствует в устройстве для хранения и введения в форме, готовой для применения, и где устройство для инстилляции включает шланг для инстилляции.
15. Применение композиции по любому из пп. 1-9 для профилактического и/или терапевтического лечения, предпочтительно, воспалительных заболеваний мочеполовых путей, в частности воспалительных заболеваний мочевого пузыря, предпочтительно, цистита, в частности, острого или хронического цистита, предпочтительно, интерстициального цистита, лучевого цистита, хронического рецидивирующего цистита, хемоцистита, хронического небактериального цистита и хронического бактериального цистита, особенно предпочтительно, интерстициального цистита.
