Опосредуемое рнк-интерференцией ингибирование экспрессии генов вируса гепатита b (hbv) с применением малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (минк) - RU2017121299A
Код документа: RU2017121299A
Формула
1. Молекула двухцепочечной малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (миНК), содержащая любой из R-008380648-000E, R-008380783-000R, R-008380665-000N, R-008380645-000D, R-008380408-000R, R-008380633-000U, R-008380767-000R, R-008380730-000C, R-008380777-000H, R-008380740-000V, R-008380558-000M, R-008380406-000Y, R-008380764-000P, R-008380772-000P, R-008380389-000D, R-008380362-000H, R-008380363-000S, R-008380340-000F, R-008380689-000H, R-008380756-000P, R-008380736-000E, R-008380757-000Y, R-008380753-000N, R-008380737-000N, R-008380734-000M или R-008380791-000R.
2. Композиция, содержащая двухцепочечную малую интерферирующую нуклеиновую кислоту (миНК) по п.1 и фармацевтически приемлемый носитель или разбавитель.
3. Композиция, содержащая:
(a) двухцепочечную малую интерферирующую нуклеиновую кислоту (миНК) по п.1;
(b) катионный липид;
(c) холестерин;
(d) DSPC и
(e) PEG-DMG.
4. Композиция, содержащая:
(a) двухцепочечную малую интерферирующую нуклеиновую кислоту (миНК) по п.1;
(b) (13Z,16Z)-N,N-диметил-3-нонилдокоза-13,16-диен-1-амин;
(c) холестерин;
(d) DSPC и
(e) PEG-DMG.
5. Композиция по п.4, где (13Z,16Z)-N,N-диметил-3-нонилдокоза-13,16-диен-1-амин, холестерин, DSPC и PEG-DMG находятся в молярном отношении 50:30:10:2, соответственно.
6. Композиция, содержащая композицию по п.5 и фармацевтически приемлемый носитель или разбавитель.
7. Способ лечения индивидуума, являющегося человеком, страдающего состоянием, опосредованного действием или потерей действия вируса гепатита B (HBV), включающий введение указанному индивидууму эффективного количества молекулы двухцепочечной малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (миНК) по п.1.
8. Способ по п.6, где состояние представляет собой инфекцию HBV.
9. Способ по п.6, где состояние представляет собой печеночноклеточную карциному.
10. Набор, содержащий двухцепочечную малую интерферирующую нуклеиновую кислоту (миНК) по п.1.
