Опосредуемое рнк-интерференцией ингибирование экспрессии генов вируса гепатита а (hbv) с применением малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (минк) - RU2013111850A

Реферат

1. Молекула двухцепочечной малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (миНК), содержащая любой из R-008380648-000Е, R-008380783-000R, R-008380665-000N, R-008380645-000D, R-008380408-000R, R-008380633-000U, R-008380767-000R, R-008380730-000C, R-008380777-000H, R-008380740-000V, R-008380558-000M, R-008380406-000Y, R-008380764-000P, R-008380772-000P, R-008380389-000D, R-008380362-000H, R-008380363-000S, R-008380340-000F, R-008380689-000H, R-008380756-000P, R-008380736-000E, R-008380757-000Y, R-008380753-000N, R-008380737-000N, R-008380734-000M или R-008380791-000R.2. Композиция, содержащая молекулу двухцепочечной малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (миНК) по п.1 и фармацевтически приемлемый носитель или разбавитель.3. Композиция, содержащая:(a) молекулу двухцепочечной малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (миНК) по п.1;(b) катионный липид;(c) холестерин;(d) DSPC и(e) PEG-DMG.4. Композиция, содержащая:(a) молекулу двухцепочечной малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (миНК) по п.1;(b) (13Z,16Z)-N,N-диметил-3-нонилдокоза-13,16-диен-1-амин;(c) холестерин;(d) DSPC и(e) PEG-DMG.5. Композиция по п.4, где (13Z,16Z)-N,N-диметил-3-нонилдокоза-13,16-диен-1-амин, холестерин, DSPC и PEG-DMG находятся в молярном отношении 50:30:10:2, соответственно.6. Композиция, содержащая композицию по п.5 и фармацевтически приемлемый носитель или разбавитель.7. Способ лечения индивидуума, являющегося человеком, страдающего состоянием, опосредованного действием или потерей действия вируса гепатита В (HBV), включающий введение указанному индивидууму эффективного количества молекулы двухцепочечной малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (миНК) по п.1.8. Способ по п.7, где состояние представляет собой инфекцию HBV.9. Способ по п.7, где состояние представляет собой печеночноклеточную карциному.10. Набор, содержащий молекулу двухцепочечной малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (миНК) по п.1.