Композиции липидных наночастиц и способы для доставки мрнк - RU2013154295A
Код документа: RU2013154295A
Реферат
1. Композиция, включающая (а) участок, кодирующий функциональный секретируемый полипетпид; и (б) носитель-переносчик, включающий липидную наночастицу.2. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что мРНК кодирует фермент, который находится в аномальном дефиците у индивидуума с лизосомной болезнью накопления.3. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что мРНК кодирует функциональный эритропоэтин или функциональный полипептид α-галактозидазу.4. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что молекула РНК включает по меньшей мере одну модификацию, которая придает молекуле РНК стабильность.5. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что молекула РНК включает модификацию 5′ нетранслируемого участка указанной молекулы РНК.6. Композиция по п.5, отличающаяся тем, что указанная модификация включает введение структуры Cap1.7. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что молекула РНК включает модификацию 3′ нетранслируемого участка указанной молекулы РНК.8. Композиция по п.7, отличающаяся тем, что указанная модификация включает введение хвоста поли А.9. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что она дополнительно включает агент для облегчения трансфера молекулы РНК во внутриклеточный компартмент клетки-мишени.10. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что липидная наночастица включает один или несколько катионных липидов.11. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что липидная наночастица включает один или несколько некатионных липидов.12. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что липидная наночастица включает один или несколько ПЭГ-модифицированных липидов.13. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что липидная наночастица включает С12-200.14. Композиция по п.1, отличающаяся
