Системная доставка и регулируемая экспрессия паракринных генов для лечения сердечно-сосудистых и иных заболеваний - RU2014137169A
Код документа: RU2014137169A
Реферат
1. Способ лечения, улучшения состояния или защиты (предохранения) индивидуума или пациента от болезни, инфекции или состояния, чувствительного к повышенному или устойчивому уровню паракринного пептида или полипептида in vivo, включающий:(a) (i) (i) предоставление нуклеиновой кислоты или гена, кодирующих паракринный полипептид, функционально связанных с последовательностью регулирующей транскрипцию; или средства для экспрессии, вектора, рекомбинантного вируса или эквивалента, содержащих в себе кодирующую паракринный фактор нуклеиновую кислоту или ген, или экспрессирующую паракринный полипептид нуклеиновую кислоту, транскрипт или мРНК, при этом средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус, или эквивалент может экспрессировать кодирующую паракринный фактор нуклеиновую кислоту, ген, транскрипт или мРНК в клетке или in vivo; и(ii) введение или доставку кодирующей паракринный полипептид нуклеиновой кислоты, гена, транскрипта или мРНК, функционально связанных с последовательностью регулирующей транскрипцию, или средства для экспрессии, вектора, рекомбинантного вируса или эквивалента в клетку или индивидууму или пациенту, нуждающемуся в этом,и посредством этого лечение, улучшение состояния или защиту (предохранение) индивидуума или пациента от болезни, инфекции или состояния, чувствительного к повышенному или устойчивому уровню паракринного полипептида;(b) способ (а), согласно которому средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент представляет собой или содержит:аденоассоциированный вирус (AAV), лентивирусный вектор или аденовирусный вектор,AAV серотип AAV5, AAV6, AAV8 или AAV9,происходящий от макаки-резус AAV, или происходящий от мак
