Доставка к цнс лечебных агентов - RU2012154831A
Код документа: RU2012154831A
Реферат
1. Способ, включающий стадию:интратекального введения субъекту, страдающему от или предрасположенного к лизосомной болезни накопления, ассоциированной со снижением уровня или активности лизосомального фермента, композиции, содержащей замещающий фермент для замещения лизосомального фермента в концентрации выше примерно 5 мг/мл.2. Способ по п.1, отличающийся тем, что концентрация замещающего фермента выше примерно 10 мг/мл.3. Способ по п.1, отличающийся тем, что композиция дополнительно содержит один или более из (I) буферного агента, (II) поверхностно-активного вещества или (III) регулятора тоничности.4. Способ по любому из пп.1-3, отличающийся тем, что рН композиции составляет примерно 3,0-8,0.5. Способ по любому из пп.1-3, отличающийся тем, что композицию вводят в объеме одной дозы менее 5 мл.6. Способ по любому из пп.1-3, отличающийся тем, что композицию вводят в объеме одной дозы менее 3 мл.7. Способ по любому из пп.1-3, отличающийся тем, что интратекальное введение композиции не вызывает существенных побочных эффектов у субъекта.8. Способ по любому из пп.1-3, отличающийся тем, что интратекальное введение композиции не приводит к адаптивному Т-клеточному иммунному ответу.9. Способ, включающий стадию:интратекального введения субъекту, страдающему от или предрасположенного к лизосомной болезни накопления, ассоциированной со снижением уровня или активности лизосомального фермента, композиции, содержащей замещающий фермент для замещения лизосомального фермента, в составе, который не является синтетической СМЖ.10. Способ по п.9, отличающийся тем, что концентрация замещающего фермента выше примерно 5 мг/мл.11. Способ, включающий стадию: вве
