Составы на основе модифицированного нуклеозида, нуклеотида и нуклеиновой кислоты - RU2014129004A
Код документа: RU2014129004A
Реферат
1. Фармацевтическая или диагностическая композиция, содержащая состав, содержащий модифицированную мРНК, кодирующую целевой полипептид.2. Фармацевтическая или диагностическая композиция по п. 1, где фармакологический эффект(a) больше, чем фармакологический эффект, связанный с терапевтическим агентом, который, как известно, вызывает указанный фармакологический эффект;(b) больше, чем фармакологический эффект, вызванный композицией, содержащей свободную модифицированную мРНК, кодирующую целевой полипептид;(c) больше, чем фармакологический эффект, вызванный композицией, содержащей немодифицированную мРНК, кодирующую целевой полипептид; или(d) приводит к терапевтически эффективному результату при заболевании, расстройстве, состоянии или инфекции, и предпочтительно выбран из группы, состоящей из изменения количества клеток, изменения химических реакций в сыворотке, изменения активности ферментов, повышения уровня гемоглобина и повышения уровня гематокрита.3. Способ получения целевого полипептида в клетке млекопитающего in vitro, включающий приведение в контакт указанной клетки или ткани млекопитающего с буферным составом, содержащим модифицированную мРНК, кодирующую целевой полипептид.4. Способ по п. 3, отличающийся тем, что буферный состав(a) выбран из группы, состоящей из раствора соли, буферизованного фосфатом раствора соли и раствора Рингера с лактатом; или(b) содержит кальций в концентрации 1-10 мМ.5. Фармацевтическая или диагностическая композиция по п. 1 или способ по п. 3, отличающийся тем, что модифицированная мРНК содержит очищенный транскрипт для транскрипции.6. Фармацевтическая или диагностическая композиция по п. 5 или способ по п. 3 или 5, гд
