Модуляция экспрессии транстиретина - RU2012150394A
Код документа: RU2012150394A
Реферат
1. Соединение, включающее модифицированный олигонуклеотид, состоящий из от 12 до 30 связанных нуклеозидов, где связанные нуклеозиды содержат, по меньшей мере, 8 смежных нуклеооснований последовательности, приведенной в SEQ ID NO:80, 25, 86, 87, 115, 120, 122 или 124.2. Соединение по п.1, отличающееся тем, что модифицированный олигонуклеотид состоит из 20 связанных нуклеозидов, где связанные нуклеозиды состоят из последовательности, приведенной в SEQ ID NO:80, 25, 86, 87, 115, 120, 122 или 124.3. Соединение по п.2, отличающееся тем, что модифицированный олигонуклеотид состоит из 20 связанных нуклеозидов, где связанные нуклеозиды состоят из последовательности, приведенной в SEQ ID NO:80.4. Соединение по п.1, отличающееся тем, что модифицированный олигонуклеотид представляет собой одноцепочечный олигонуклеотид.5. Соединение по п.4, отличающееся тем, что последовательность нуклеооснований модифицированного олигонуклеотида, по меньшей мере, на 95% или 100% комплементарна SEQ ID NO 1.6. Соединение по п.1, отличающееся тем, что, по меньшей мере, одна межнуклеозидная связь представляет собой модифицированную межнуклеозидную связь.7. Соединение по п.6, отличающееся тем, что каждая межнуклеозидная связь представляет собой фосфоротиоатную межнуклеозидную связь.8. Соединение по п.1, отличающееся тем, что, по меньшей мере, один нуклеозид модифицированного олигонуклеотида содержит модифицированный сахар.9. Соединение по п.8, отличающееся тем, что, по меньшей мере, один модифицированный сахар представляет собой бициклический сахар.10. Соединение по п.9, отличающееся тем, что каждый, по меньшей мере, из одного бициклического сахара содержит 4'-(СН)-O-2' или 4'-(СН)-O-2'.11. Соединение по п.9, отличаю
