Модифицированные нуклеозиды, нуклеотиды и нуклеиновые кислоты и их применение - RU2014117701A

Реферат

1. Выделенный полинуклеотид, кодирующий представляющий интерес полипептид, причем указанный выделенный полинуклеотид содержит:(a) последовательность из числа n связанных нуклеозидов или нуклеотидов, содержащих по меньшей мере один модифицированный нуклеозид или нуклеотид по сравнению с химической структурой нуклеозида или нуклеотида A, G, U или C,(b) 5'-UTR, содержащую по меньшей мере одну последовательность Козака,(c) 3' UTR, и(d) по меньшей мере одну структуру 5′-кэпа.2. Выделенный полинуклеотид по п. 1, дополнительно содержащий поли-A-концевую часть.3. Выделенный полинуклеотид по п. 1, который является очищенным.4. Выделенный полинуклеотид по п. 1, где по меньшей мере одна структура 5′-кэпа выбрана из группы, состоящей из кэпа 0, кэпа 1, ARCA, инозина, N1-метилгуанозина, 2′-фторгуанозина, 7-деазагуанозина, 8-оксогуанозина, 2-аминогуанозина, LNA-гуанозина и 2-азидогуанозина.5. Выделенный полинуклеотид по п. 1, где модификация нуклеозида расположена в нуклеозидном основании и/или сахарной части нуклеозида.6. Выделенный полинуклеотид по п. 5, где модификация расположена в нуклеотидном основании и нуклеозидное основаниеимеет формулу:гдеобозначает одинарную или двойную связь;X представляет собой O или S;каждый из U и W независимо представляет собой C или N;V представляет собой O, S, C или N;где, когда V представляет собой C, тогда Rпредставляет собой H, Cалкил, Cалкенил, Cалкинил, галоген или -OR, где каждый из Cалкила, Cалкенила, Cалкинила необязательно замещен посредством -OH, -NRR, -SH, -C(O)R, -C(O)OR, -NHC(O)Rили -NHC(O)OR;и где, когда V представляет собой O, S или N, тогда Rотсутствует;Rпредставляет собой H, -OR, -SR, -NRRили галоген; иликогда V представляет собой C, тогда Rи Rвместе с атом