Новые структуры малых интерферирующих рнк (sirna) - RU2010113514A

Реферат

1. Соединение Структуры (IX), которая приведена ниже: ! (IX) 5' (N)х-Z 3' (антисмысловая цепь) ! 3' Z'-(N')y-z" 5' (смысловая цепь), ! где каждый N и N' представляет собой рибонуклеотид, который может быть не модифицирован или модифицирован, или нестандартный фрагмент; ! где каждый (N)х и (N')y представляет собой олигонуклеотид, в котором каждый последовательный N или N' присоединяется к следующему N или N' посредством ковалентной связи; ! где Z и Z' может присутствовать или отсутствовать, но если присутствует, независимо представляет собой 1-5 последовательных нуклеотидов, ковалентно присоединенных на 3'-конце цепи, в которой присутствует; ! где z" может присутствовать или отсутствовать, но если присутствует, представляет собой кэппирующую группу, ковалентно присоединенную к 5' концу (N')y; ! где x = от 18 до 27; ! где y = от 18 до 27; ! где (N)x включает модифицированные и немодифицированные рибонуклеотиды, причем каждый модифицированный рибонуклеотид содержит 2'-O-метил в своей углеводной части, где N на 3'-конце (N)x представляет собой модифицированный рибонуклеотид, (N)х включает по меньшей мере пять чередующихся модифицированных рибонуклеотидов, начиная с 3' конца, и по меньшей мере девять модифицированных рибонуклеотидов вцелом, а каждый из оставшихся N представляет собой немодифицированный рибонукпеотид; ! где в (N')y присутствует по меньшей мере один нестандартный фрагмент, причем нестандартный фрагмент может представлять собой остаток рибозы, лишенный азотистого основания, остаток дезоксирибозы, лишенный азотистого основания, модифицированный или немодифицированный дезоксирибонуклеотид, зеркальный нуклеотид, а также нуклеотид, присоединенный к с�